近年來，干細胞生物學以及細胞治療產品研究飛速發展，小分子化合物扮演了*的角色。其中包括加速干細胞生產、促進干細胞定向分化以及確保細胞移植后的存活、定植等。

　　

　　目前已經發現許多小分子能夠幫助hESC和hiPSC維持細胞干性，促進細胞增殖。例如GSK-3β抑制劑BIO有助于將hESC維持在未分化狀態，而ROCK抑制劑Y-27632能減少解離誘導的細胞凋亡，增加克隆效率。組合使用小分子化合物還能促進hiPSC的產生，小分子BIX01294,BayK8644,RepSox,丙戊酸和維生素C等均可以提高iPSC產生的效率。

　　

　　值得注意的是，干細胞的多能性還存在形成畸胎瘤的風險，如果直接將這些細胞移植到患者體內，有可能形成腫瘤。所以在移植前，可能需要將PSC分化為靶細胞。近年來已發現多種小分子可促進PSC向各種譜系分化。使用小分子加速分化過程，能夠提高分化效率，替代蛋白因子在分化過程中的作用。

　　

　　為了解決PSCs的致癌性，還需要從分化的靶細胞中消除殘留的PSC。除了使細胞表達基因外，小分子化合物也能選擇地從分化細胞中清除PSC。例如減少葡萄糖且提高乳酸含量的培養條件可以支持心肌細胞生長，但不支持其他類型細胞生長，從而提高靶細胞純度。

　　

　　HTS在制藥領域已經得到了廣泛應用，而基于細胞的HTS也常用于篩選可用于再生醫學的小分子。使用PSC、間充質干細胞、神經干細胞和造血干細胞進行的高通量篩選發現了不少再生醫學相關的活性小分子化合物。